疼痛治疗的基因疗法

疼痛治疗的基因疗法

靶向NAV1.7蛋白进行疼痛研究

Moreno是《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上发表的一项新研究的第-一作者，该研究人员利用基于CRISPR的基因编辑开发了一种新型基因疗法，以减轻小鼠的疼痛。

这个概念是在莫雷诺(现在是Navega Therapeutics的共同创始人兼首-席执行官)在圣地亚哥大学UC的Prashant Mali教授实验室攻读博士学位时诞生的。她确定了一份研究论文，讨论没有痛苦的个体的基因突变。突变使称为NaV1.7的蛋白质失活，该蛋白质是SCN9A编码的钠离子通道基因，涉及疼痛信号通路。携带此突变的患者出现先天性镇痛或先天性疼痛不敏感(CIP)(无法感觉到身体疼痛)的医学症状。听起来很合乎需要，但缺乏疼痛意识通常会导致伤口积聚的可能性增加，使用寿命缩短。

痛苦具有讽刺意味。这是一种普遍的经验，我们所有人在生活中的某个时刻都可以忍受，但这也是高度主观的。您的痛苦经历不可能与另一个人相同。

除其他因素外，这种主观性使疼痛成为在生理学水平上进行研究和理解的具有挑战性的话题。随后，近几十年来，我们在治疗疼痛(尤其是慢性疼痛)方面的能力进展缓慢。

根据国家卫生统计中心的数据，慢性疼痛和高影响力的慢性疼痛是成年人寻求医疗服务的-常见原因。目前，严重疼痛的治疗通常主要由阿片类药物组成，可能会上瘾。

在2017年，美国卫生与公众服务部(HSS)宣布，广泛使用阿片类药物是一项公共卫生紧急情况，并指出“在明确这些类药物的使用处方数量增加之前，已广泛滥用了处方类和非处方类阿片类药物的确可能非常容易上瘾”。2019年，前一年有160万人患有阿片类药物使用障碍，1,010万人滥用了处方阿片类药物。

安全有效的阿片类药物替代品对于缓解疼痛患者而无上瘾风险是必要的。“基因疗法代表了解决这些障碍的新途径，”来自美国生物工程学界的校友安娜·莫雷诺(Ana Moreno)说。加州大学圣地亚哥雅各布理工学院。