研究人员发现抗肉毒杆菌毒素的策略

研究人员发现抗肉毒杆菌毒素的策略

肉毒杆菌神经毒素(BoNT)是一类细菌毒物，负责引起称为肉毒杆菌中毒的研究疾病。BoNT在神经末梢内起作用，破坏引起肌肉收缩所需的蛋白质，导致肌肉麻痹，并在致命浓度时发展为呼吸停止。BoNT是已知的剧毒的物质，其致死剂量中位数比氰-化物低一百万倍。

与1月刊《科学转化医学》上发表的新研究有关，威克森林再生医学研究所的Patrick McNutt博士是该研究小组的成员，该研究证明了一种新的“特洛伊木马”方法可在治疗中产生强大的解毒功效。小鼠，豚鼠和猕猴的致死肉毒杆菌中毒。

此外，在同伴文章中，一个独立小组证明了相关药物对小鼠具有强大的功效。

麦克努特说：“这是科学界偶然的时刻之一，两个小组独立工作，对一个长期存在的问题表现出相似的结果。”“我们目前正在对该药物进行改良，以增强其对抗肉毒中毒的治疗性能，并探索是否可以将相同方法重新用于治疗其他神经元疾病。”

由于其非凡的效力和长效的作用，该毒素被CDC视为1级药剂，专门用于危险的公共威胁。这些相同的特性使BoNT成为具有多种研究适应症的高效美容和治疗药物(例如BOTOX)。尽管进行了数十年的努力，但肉毒杆菌中毒对生命的影响却没有解药。失败的主要原因是毒素藏在神经末梢内，在神经末梢构成了治疗分子递送的挑战性靶标。

纽约大学医学院的康斯坦丁·伊奇琴科(Konstantin Ichtchenko)在2010年提出了一种新颖的“特洛伊木马”策略来治疗肉毒中毒。该策略基于使用无毒形式的BoNT向瘫痪的神经元递送治疗性抗体，阻断野生型毒素活性并加速麻痹的恢复。在过去的十年中，康斯坦丁(Konstantin)与帕特里克·麦克努特(Wake Forest再生医学研究所)，菲尔·班德(Cytodel，Inc.)和查克·舒克梅克(Chuck Shoemaker)(塔夫茨大学)建立了合作关系，以在各种实验模型中开发和测试这种新药。